La méthodologie des essais thérapeutiques est un des progrès médicaux essentiels de la fin du XXe siècle.
Durant des années, les médecins ont évalué l'effet des médicaments en observant l'évolution de patients traités et en tentant d'en tirer des relations. Cette observation que l'on appellera plus tard du nom d'épidémiologie a permis de connaître l'efficacité de nombreuses substances : la colchique chez le goutteux, la digitale chez l'insuffisant cardiaque, l'iode chez l'hyperthyroïdien…
Pour mieux situer les médicaments, pour découvrir ceux dont l'action est plus modeste, pour évaluer avec précision le bénéfice, cette méthode d'observation est insuffisante. Il faut utiliser une technique décrite en 1865 par Claude Bernard : la méthode expérimentale. L'effet du médicament est alors facilement évaluable en mesurant la différence d'évolution de deux groupes comparables de patients, ne différant que par le traitement. Si une amélioration de l'évolution peut être mise en évidence dans un groupe, il est légitime d'établir une relation de causalité entre la prise du traitement et l'évolution, c'est-à-dire affirmer une meilleure efficacité thérapeutique.
Plus les bénéfices escomptés sont faibles par rapport aux thérapeutiques préexistantes, plus la méthodologie devra être rigoureuse pour qu'une efficacité clinique soit mise en évidence. La méthodologie des essais thérapeutiques permet cette rigueur qui garantit la réalité des résultats observés dans les essais cliniques des médicaments....